Laia Alsina
Jefa del Servicio de Alergia e Inmunología Clínica en el Hospital Sant Joan de Déu de Barcelona
El artículo es excelente en metodología y en formato. La revista NEJM es un seguro de la calidad del mismo y el equipo investigador (Dra. Puck) es referente en el campo desde hace más de 30 años.
La terapia génica es una estrategia terapéutica actual, relevante y necesaria cuando otras soluciones terapéuticas fallan en enfermedades altamente letales como es el caso de los SCID [Inmunodeficiencias Severas Combinadas]. Deben poden llegar al mercado como llegó la terapia génica para ADA-SCID, otra forma frecuente de SCID.
La relevancia de la terapia génica queda clara en esta revisión por el referente mundial en la misma, el profesor Alain Fisher: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/36434109/
Las limitaciones mas importantes son las económicas. También el riesgo de oncogénesis [desarrollo de tumores] de cualquier terapia génica, que no se ha visto en este ensayo.