Hospital Sant Joan de Déu de Barcelona

Las agencias reguladoras del medicamento de Estados Unidos y de Europa han emitido sendos comunicados informando de un posible riesgo de desarrollar ciertos tipos de tumores tras un tratamiento de inmunoterapia con células CAR-T. ¿Qué sabemos hasta ahora? ¿Cuál es el riesgo real? ¿Se mantiene el balance riesgo-beneficio? ¿Ha cambiado algo tras estas alertas? Respondemos a estas preguntas con las opiniones de expertos y con los datos disponibles en la actualidad. 

Un estudio de casos y controles publicado en JAMA Pediatrics informa de una relación entre algunos biomarcadores metabólicos aberrantes al nacer y el síndrome de muerte súbita del lactante. Aunque la investigación es preliminar y aún no se dispone de una prueba de detección de este síndrome, los investigadores creen que su estudio es un paso importante hacia la integración de marcadores metabólicos y genéticos para identificar a los lactantes con mayor riesgo de muerte súbita.

El síndrome de Hurler es una enfermedad rara y muy grave causada por la deficiencia de una enzima, que da lugar a signos y síntomas muy variados. El tratamiento con trasplante de médula ósea ayuda aliviar algunos de ellos, pero apenas tiene efecto sobre las alteraciones esqueléticas. Ahora, un ensayo en fase I/II ha probado en ocho pacientes un autotrasplante de células madre de la sangre corregidas mediante terapia génica. Los resultados, publicados en la revista Science Translational Medicine, sugieren que el tratamiento es más eficaz y podría mejorar también este tipo de alteraciones. 

El pasado 5 de abril, el Punto Nacional Focal IHR del Reino Unido informó a la OMS de un aumento de miocarditis grave en neonatos asociada a infección por enterovirus en Gales (Reino Unido). Entre junio de 2022 y abril de 2023, se descubrió que diez neonatos hospitalizados con una PCR positiva para enterovirus tenían miocarditis. En siete de los diez casos se confirmó la presencia de coxsackie B3 o coxsackie B4. A 5 de mayo de 2023, un paciente seguía hospitalizado y otro había fallecido. Según el comunicado de la OMS, aunque las infecciones por enterovirus son frecuentes en neonatos y bebés, el aumento notificado de miocarditis —inflamación del tejido muscular del corazón— con desenlace grave asociadas a infección por enterovirus es inusual. 

Un ensayo clínico en fase 2 ha analizado la seguridad y la eficacia de añadir inmunoterapia a la quimioterapia tradicional para tratar un subtipo de leucemia linfoblástica aguda en niños menores de un año. Este subtipo de leucemia, aunque rara en términos absolutos, es la más frecuente en niños de esa edad, y su pronóstico en este tramo no había mejorado en los últimos años. La inmunoterapia utilizada, un anticuerpo biespecífico que se une por una parte a las células tumorales y por otra a los linfocitos T, mejoró la supervivencia a los dos años de un 66 % a un 93 % en los pacientes tratados, según publica The New England Journal of Medicine (NEJM). 

Un 58,5 % de la microbiota del bebé procede de varias partes del cuerpo de su madre, según un estudio de la transmisión de microbios entre ambos en el primer mes de vida. La investigación, publicada en Cell Host & Microbe, se basa en muestras recogidas en 120 parejas de madres y bebés, con material de nariz/garganta, saliva, piel, leche, vagina y heces de ellas. Compara los bebés nacidos por cesárea y por vía vaginal, y confirma que la transferencia reducida de microbios fecales en los partos por cesárea se puede compensar parcialmente por otras vías de transmisión, como la lactancia materna. 

Un equipo internacional con participación española ha analizado el nivel de intercambio de cepas microbianas entre diferentes generaciones (transmisión vertical) y entre personas que comparten un hogar o son contactos estrechos (transmisión horizontal). El análisis, publicado en la revista Nature, se basa en unas 9.700 muestras de microbiomas que provienen de las heces y de la saliva de personas de países con estilos de vida diferentes. Según la investigación, entre quienes conviven es más frecuente la transmisión de bacterias del microbioma de la boca que del intestinal. 

La instauración de la microbiota del bebé se da alrededor del parto, al recibir directamente bacterias procedentes de la madre. Un estudio en la revista Cell sugiere que también pueden transmitirse genes entre ellas por transferencia horizontal, sin necesidad de que haya un paso de estos microorganismos. 

El síndrome del niño burbuja es una afección muy grave provocada por una inmunodeficiencia combinada. En ocasiones se produce por ciertas mutaciones en el gen que codifica para la proteína Artemis. Un ensayo clínico en fase I-II ha probado una terapia génica que añade una copia correcta del gen. Los resultados se publican en la revista NEJM. 

Después de la fase aguda de la infección por SARS-CoV-2, los niños y niñas pueden desarrollar síntomas prolongados de covid-19. Una investigación publicada en The Lancet Child and Adolescent Health analiza la prevalencia de síntomas de larga duración, la calidad de vida, la cantidad de días de enfermedad, ausencias de los centros educativos y los resultados psicológicos y sociales en menores de 0 a 14 años que habían sido contagiados con SARS-CoV-2.