El trabajo está publicado en el NEJM, una de las mejores revistas científicas. La calidad del trabajo es muy buena. El estudio es un multicéntrico de los principales centros oncológicos pediátricos europeos. Los resultados de los pacientes con blinatumomab se comparan con su misma cohorte de pacientes tratados con la misma quimioterapia [sin inmunoterapia]. 

El blinatumomab es un anticuerpo que se utiliza en adultos con leucemia linfoblástica aguda (LLA) tras recaída refractaria. En población pediátrica hay varios ensayos en fases precoces para comprobar dosis, seguridad y eficacia. En lactantes también hay trabajos que demuestran que es un fármaco seguro. 

Este estudio compara supervivencia al añadir un ciclo de blinatumomab a la quimioterapia convencional con buenos resultados. Entre las limitaciones, se encuentra que la comparación es con una cohorte retrospectiva y que el número de pacientes no es especialmente grande. 

La LLA en el lactante es poco frecuente. De los pacientes menores de un año con LLA, el 80 % tienen reordenamiento del gen KMT2A. Los pacientes con este reordenamiento tienen un pronóstico peor que los que no lo tienen. 

Son pacientes con mucha toxicidad por el tratamiento, muchas infecciones y mortalidad asociada a complicaciones de la quimioterapia, sumado al hecho de que tienen una tasa mayor de recaídas que los pacientes pediátricos mayores de un año con LLA. Estas recaídas son precoces (durante el propio tratamiento o en el primer o segundo año tras el tratamiento). 

El uso de blinatumomab es seguro y eficaz para mejorar la supervivencia de los lactantes. 

Los datos de este artículo tienen importancia en el diseño del próximo protocolo INTERFANT 21 [ensayo en fase 3], que utilizará blinatumomab en el tratamiento de estos lactantes combinado con quimioterapia

ES