David Henry
Profesor honorario adjunto en la facultad de Ciencia y Medicina del Instituto para la Atención de la Salud Basada en la Evidencia de la Universidad Bond, la Universidad de Nueva Gales del Sur y la Universidad de Melbourne (Australia)
El artículo describe un enfoque basado en datos para estudiar posibles efectos beneficiosos y adversos de los agonistas del GLP-1, como la semaglutida (Ozempic), que se utilizan ampliamente para tratar la diabetes y la obesidad. Las sofisticadas técnicas estadísticas empleadas por los investigadores son similares a las utilizadas para estudiar los efectos de las variaciones genéticas humanas. En los análisis genómicos, los datos provienen de la secuenciación del genoma, pero en este caso provienen de registros rutinarios de diagnóstico, tratamiento y administración de millones de pacientes.
Los investigadores comparan las tasas de eventos en usuarios de agonistas del GLP-1 con las observadas en pacientes seleccionados para otros tratamientos para la diabetes. En lugar de probar hipótesis previas sobre los beneficios y los daños de estos nuevos medicamentos, los analistas buscan patrones en los datos que puedan indicar efectos previamente desconocidos. Algunos de los efectos beneficiosos observados en sus datos, especialmente en los trastornos neuropsiquiátricos y de abuso de sustancias, están respaldados por otros estudios. Algunos podrían estar relacionados con mejoras en el control del peso y el metabolismo, efectos bien conocidos de estos medicamentos. Otros podrían deberse al azar o a sesgos, debido a diferencias entre los grupos de pacientes elegidos para iniciar diferentes tratamientos para la diabetes.
Este es un estudio observacional, no un ensayo aleatorizado, y los autores advierten de basar recomendaciones de tratamiento con estos datos sin una confirmación adicional. Esta cautela está justificada. Estudios observacionales defectuosos sobre otro medicamento para la diabetes, la metformina, concluyeron erróneamente que este medicamento prevenía el cáncer. El análisis de datos de ensayos aleatorizados desmintió esa teoría.
Este tipo de investigación basada en big data generará muchas asociaciones estadísticas, algunas de las cuales serán espurias. Aún no está claro si estos métodos basados en datos para explorar los efectos beneficiosos y perjudiciales de los medicamentos representan un avance genuino sobre los enfoques inferenciales tradicionales.