Reacción a "Un análisis muestra que un anticuerpo monoclonal ralentiza los síntomas motores en pacientes con una rápida progresión del párkinson"

El diseño del estudio es de buena calidad; no publicas en una revista de este nivel si el estudio no está bien realizado. Otro tema diferente es si el diseño es el adecuado para dar respuesta a la pregunta que pretende responder, es decir, si el fármaco mejora la progresión de la enfermedad. Este aspecto metodológico es un tema complejo y discutido en el campo. Lo que sí nos permite decir es que el resultado a nivel clínico es prometedor.  

Este estudio es la continuación de uno publicado en agosto de 2022 que mostraba indicios de lo que se ve aquí. Esencialmente en el estudio previo ya se veía que los pacientes que recibían prasinezumab (un anticuerpo que reduce la concentración de una proteína relacionada con la patogenia de la enfermedad de Parkinson llamada alfa-sinucleína) tenían una mejor situación motora al año de iniciarlo que aquellos que no lo recibían. Además, no se presentaban efectos adversos relevantes. En el estudio actual esencialmente se da seguimiento a esos pacientes hasta cuatro años y las diferencias entre grupos que reciben el fármaco y otro grupo de pacientes que no lo recibe no solo se mantienen, sino que aumentan. Esta mayor duración es clave ya que, en cierto modo, es lo que permite determinar que los pacientes con el fármaco ‘han progresado menos’. 

Limitaciones tiene algunas: a nivel metodológico, las principales son que los pacientes que no recibían el fármaco no participaban del estudio, se hace lo que llamamos una ‘comparación externa’. Eso implica que puede haber bastantes factores de confusión ya que ese grupo no está del todo bien controlado. Otra limitación metodológica es que la evaluación no es ‘ciega’, es decir, tanto el médico como el paciente saben si está recibiendo o no el fármaco y eso ya se sabe que puede mejorar los resultados en los grupos tratados. Y para mí, la principal limitación en cuanto al potencial efecto biológico es que los resultados de neuroimagen de medición del circuito de la dopamina (DaT-SPECT) (que es el principal neurotransmisor relacionado con la enfermedad de Parkinson) no demuestran diferencias entre grupos. En otras palabras, el estudio no demuestra mejoría en cuando a los niveles de neurodegeneración. Esto es explicable por múltiples razones pero, si hubiera sido positivo, junto a la evidencia clínica, hubiera representado un auténtico hito en el campo.