Josep Maria Ribera
Jefe del Servicio de Hematología del ICO Badalona
Se trata de un ensayo clínico fase 2, multicéntrico, en el que intervienen grupos europeos de amplio prestigio y tradición en el tratamiento de la leucemia aguda linfoblástica (LAL) infantil. Dada la rareza del subtipo de LAL con reordenamiento KMT2A, no era posible efectuar un ensayo fase 3, por lo que los resultados de este estudio se compararon con los de estudios previos en pacientes con idéntico tipo de LAL.
La evidencia previa disponible en los lactantes con LAL con reordenamiento KMT2A era descorazonadora. De hecho, este subtipo es el que tiene peor pronóstico (50 % de supervivencia) y en el que no habían registrado avances en el tratamiento en los últimos 10 años. De ahí la importancia de los resultados del presente ensayo clínico (90 % de supervivencia), claramente superiores a lo que se disponía hasta ahora, como queda perfectamente reflejado en el trabajo publicado. Y ello se ha conseguido tan solo añadiendo un ciclo de blinatumomab al tratamiento clásico con quimioterapia.
Esta pequeña modificación ha deparado una gran mejoría en la supervivencia, lo que demuestra la alta eficacia de la inmunoterapia con el citado anticuerpo monoclonal. Las implicaciones clínicas de este hecho son evidentes.
Las limitaciones las citan los autores en su estudio. Principalmente son tres. La primera, el número pequeño de pacientes (30). En segundo lugar, el seguimiento relativamente corto (mediana 2 años). Por último, el hecho de que no sea un estudio aleatorizado, es decir, que compare pacientes tratados con y sin blinatumomab dentro del mismo estudio.
Estas limitaciones son lógicas en el tratamiento de un subtipo muy infrecuente de LAL. Por otra parte, aunque el seguimiento sea corto, es un hecho bien conocido que en la LAL con reordenamiento KMT2A las recaídas, de haberlas, ocurren pronto, por lo que quedarían detectadas con el seguimiento disponible en este estudio.
Los resultados de este estudio aplican únicamente a un grupo muy pequeño de LAL que se dan sobre todo en lactantes, y representa un 5 % del total de LAL infantil. El gran mérito a mi entender es que sitúa la supervivencia de este grupo, característicamente de mal pronóstico, a nivel de otros subgrupos de LAL infantil de pronóstico bueno o intermedio. Por otra parte, demuestra el gran poder que tiene la inmunoterapia, con blinatumomab en este caso, en el tratamiento de la LAL. No es un fenómeno único de este subtipo de LAL. También en adultos se está demostrando la eficacia de este fármaco administrado en primera línea.