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Mercè Pineda Marfa
Neuróloga pediátrica en el Hospital Sant Joan de Déu y en el Centro Médico Teknon
Es un estudio de calidad inmejorable en el que se mejora la afectación ósea. Realmente produce una gran mejoría de la enfermedad que no ocurre con el trasplante de médula ósea. Las limitaciones, como en toda terapia génica, son los problemas inmunitarios, tanto en la inmunidad humoral como en la celular.
Lo ideal sería disponer de un seguimiento de 10 o 15 años, pero con los que hay ahora ya podemos estar satisfechos.
ES