Reacción a "Una terapia celular por vía sanguínea frena el deterioro muscular en niños y jóvenes con distrofia muscular de Duchenne, según un ensayo de fase III"

HOPE-3 es el ensayo clínico, en fase 3, de Deramiocel. Se trata de una terapia celular alogénica sistémica (terapia celular basada en células derivadas de cardiosferas CDCs) que se ha evaluado en en participantes con Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) ambulatorios tardíos y no ambulatorios.  

Este dato es muy importante ya que pocos ensayos clínicos tienen como destinatario a esta población de pacientes con distrofia muscular de Duchenne avanzada en fase no ambulante o en fases tardías de ambulación.  

Por lo que demuestran en este artículo, Deramiocel ofrece beneficios terapéuticos significativos tanto para el músculo esquelético como para el cardíaco en la DMD avanzada, con una seguridad y tolerabilidad manejables.  

En el contexto de la DMD, Deramiocel no corrige la falta de distrofina de estos pacientes, pero es capaz de atenuar la progresión de la enfermedad.    

Los efectos terapéuticos de Deramiocel son muy alentadores:  

• Una reducción del 54% en la progresión media de la enfermedad del músculo esquelético durante 12 meses. 
• En los efectos sobre la progresión de la miocardiopatía encontramos una desaceleración del 119 % en la progresión media de la enfermedad cardíaca, representando una estabilización de la progresión de la miocardiopatía no vista con otros tratamientos cardíacos en la DMD. 
• La preservación de la función de las extremidades superiores (el principal objetivo terapéutico en HOPE-3) produjo beneficios clínicos significativos en la DMD avanzada. Los indicadores muestran un aumento de calidad de vida teniendo en cuenta la capacidad de comer de forma independiente (según los pacientes con DMD) tras el tratamiento con Deramiocel a los 12 meses que augura un importante beneficio potencial en el mantenimiento de la independencia.   

No existen terapias específicas aprobadas para la miocardiopatía en la DMD, la cual es la principal causa de muerte en pacientes con esta enfermedad. La pérdida de distrofina conduce a la inflamación y daño miocárdico, lo que eventualmente resulta en la muerte de los cardiomiocitos y en su reemplazo fibroadiposo. La estabilización observada, tras el tratamiento, refleja la preservación del miocardio viable, lo que resulta en el mantenimiento de la función contráctil global.  

Deramiocel frena significativamente la progresión de la DMD con un perfil de seguridad favorable. Ni la preservación de la función de las extremidades superiores ni la atenuación de la miocardiopatía se habían demostrado previamente en la población con DMD avanzada. Otro factor muy importante es que se incluyeron en el estudio pacientes con DMD con diversas mutaciones, siendo una terapia que no depende de la mutación del paciente, lo que lo hace ampliamente aplicable.  

Estos hallazgos refuerzan a Deramiocel como una terapia segura, eficaz y prometedora para las personas que viven con DMD, aunque se necesita un seguimiento más prolongado para establecer la durabilidad y la seguridad a largo plazo.