La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es una grave enfermedad genética que provoca el debilitamiento y la atrofia progresivos de los músculos, incluido el corazón. Actualmente no existe cura y afecta, en su mayoría, a niños y jóvenes varones. Una terapia celular denominada Deramiocel podría frenar el debilitamiento muscular en niños y jóvenes con esta enfermedad en fase avanzada, según un ensayo clínico de fase III publicado en The Lancet, el primero de este tipo. En el estudio participaron 106 niños y jóvenes entre 10 y 22 años con DMD avanzada. Según los resultados, al cabo de un año los participantes que recibieron el fármaco perdieron la movilidad de los brazos un 54 % más lentamente que en el grupo placebo, aunque no supuso una diferencia clara en la capacidad del corazón para bombear sangre.