Milagros Merino Andreu
Especialista en Neurofisiología Clínica y coordinadora de la Unidad de Trastornos Neurológicos de Sueño en el Hospital Universitario La Paz
Es un estudio muy bien diseñado por la empresa que ha investigado el producto, con aleatorización de los participantes y contrastado contra placebo. Se ha incluido un número aceptable de sujetos (idealmente sería recomendable aumentar la muestra, pero el estudio era complejo metodológicamente y suponía mucho esfuerzo por parte de los participantes).
Supone una novedad entre todas las opciones actuales. Anteriormente se había intentado hacer remitir los síntomas, sin éxito cuando el objetivo era suplementar con orexina/hipocretina (en esta enfermedad existe un déficit de este neurotransmisor). Sin embargo, diferentes productos (el Oveporexton es el primero pero no el único) se han diseñado para "engañar al cerebro", administrando un agonista de los receptores tipo 2, es decir, un fármaco que realiza la misma función que la orexina/hipocretina.
Esto supone una revolución en el abordaje de la narcolepsia tipo 1, que implica mejoría de los síntomas y, por tanto, de la calidad de vida de los pacientes. Muy probablemente este tipo de fármacos sea el futuro tratamiento de la enfermedad. Eso no implica que otros productos queden abandonados; simplemente podrán emplearse en determinados pacientes o como "refuerzo" para lograr la mejoría clínica.
[En cuanto a posibles limitaciones] No existen efectos adversos graves, pero se han reportado problemas de insomnio, incremento de la frecuencia urinaria, hipersecreción salivar y cefalea, fundamentalmente, y ninguno de los sujetos ha abandonado el estudio. Con la modificación de la molécula no se ha observado hepatotoxicidad.
En cualquier caso, los estudios se realizan con pacientes "pata negra" y los resultados real life pueden mostrar resultados moderadamente diferentes. Esperamos con ilusión que se comercialice pronto para poder ofrecer a nuestros pacientes adultos otra alternativa. Y también tenemos a familias de cientos de adolescentes y niños que están interesados en este producto, pero tendremos que esperar a que podamos reclutarles cuando se inicie el estudio pediátrico.