Los transposones son porciones del genoma capaces de replicarse e insertarse en zonas distintas de la que ocupaban originalmente. Este proceso debe estar regulado de manera muy precisa ya que si la inserción ocurre en lugares no deseados puede tener consecuencias muy graves. Estos mecanismos de control y regulación pueden estar alterados en distintas condiciones. Así, la presencia de transposones se ha relacionado con procesos neurodegenerativos asociados al envejecimiento y también con alteraciones en el desarrollo. El trabajo publicado por María Martínez de Lagrán y colaboradores utiliza un inhibidor de la transcriptasa inversa capaz de disminuir la presencia de transposones con el objetivo de tratar los efectos cognitivos del síndrome de Down.

Se trata de un ensayo en un modelo animal, que evalúa únicamente un aspecto del procesamiento cognitivo y que, estando lejos de suponer un tratamiento definitivo para las personas con síndrome de Down, sí supone un resultado esperanzador por diferentes motivos. Muestra la posibilidad de revertir alteraciones cognitivas muy complejas, como la memoria de reconocimiento de objetos, cuando los animales son tratados con el inhibidor de la transcriptasa inversa. También muestra una nueva posible diana terapéutica, no solo para el síndrome de Down, sino también para otras patologías neurodegenerativas que deben ser exploradas, abriendo por lo tanto nuevas líneas de trabajo.

Por último, es importante señalar que estos resultados se obtienen utilizando un fármaco, la lamivudina, que ya está aprobado para el tratamiento del VIH, lo que aceleraría la puesta en marcha de ensayos clínicos en pacientes puesto que los estudios de seguridad, contraindicaciones, etc., ya han sido realizados.