Reacción a "Reacciones: prueban una nueva técnica para mejorar la terapia génica contra el párkinson "

El trabajo es muy interesante porque demuestra que mediante la aplicación de ultrasonidos de forma focalizada se puede abrir temporalmente la barrera hematoencefálica (BHE) y de este modo aplicar fármacos (y virus para hacer terapia génica) directamente en el cerebro. Esta tecnología se había probado previamente en ratones, pero ahora se pone a punto en primates y en tres pacientes con enfermedad de Parkinson (EP). Además, se llevan a cabo medidas precisas que demuestran que las moléculas aplicadas llegan a la diana predeterminada y que el procedimiento es inocuo.    

Esta técnica supone un paso adelante importante en la puesta a punto de la terapia génica para su aplicación en humanos que sufren enfermedades neurodegenerativas. Normalmente, la BHE aísla el cerebro de la circulación sanguínea. Por ello, en los ensayos de terapia génica en los que se necesita introducir virus terapéuticos en el cerebro, Estos se administran mediante inyección con una aguja. En los estudios que se han llevado a cabo hasta ahora, la inyección causa un daño tisular (de tejido cerebral) importante, lo que limita su uso en pacientes. Esta limitación desaparece completamente con la terapia no invasiva ahora descrita.    

El trabajo tiene alta calidad técnica y está realizado en su mayor parte en España y dirigido por científicos españoles. Antes de su aplicación rutinaria en pacientes habrá que hacer nuevos ensayos controlados que confirmen que la técnica no tiene efectos secundarios relevantes.