Reacción a "Corrigen con edición genética mutaciones dañinas en el ADN mitocondrial humano"

La terapia génica de enfermedades mitocondriales, que son de herencia materna, es difícil porque la entrada de ácidos nucleicos a la mitocondria está muy restringida. Eso hace que estas enfermedades, con mutaciones en el ADN mitocondrial, hayan quedado rezagadas en el diseño de terapias, ya que la estrategia de edición genética mediante el sistema CRISPR convencional no es posible porque el ARN guía no puede entrar en de la mitocondria. El interés del trabajo de estos investigadores es que han utilizado una estrategia alternativa que requiere solo la entrada de proteínas en la mitocondria. Han utilizado editores de bases derivados de una toxina bacteriana fusionados a proteínas TALEN que dirigen a los editores a secuencias concretas del ADN mitocondrial. Con esta estrategia han conseguido generar un modelo de enfermedad mitocondrial en organoides de hígado, y corregir hasta cierto punto fibroblastos de pacientes afectados por una enfermedad mitocondrial. Es también interesante que han comprobado que la entrega de las piezas necesarias para la edición de bases es más eficiente si se transfiere esta maquinaria mediante ARN modificado envuelto en partículas lipídicas, de forma muy similar a como se suministraron las vacunas de ARN para la COVID-19.