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En 2015 Reino Unido fue el primer país en aprobar leyes que permiten el uso de la tecnología de donación mitocondrial, la transferencia pronuclear. La técnica está diseñada para limitar, mediante fecundación in vitro, la transmisión de enfermedades del ADN mitocondrial en bebés nacidos de mujeres con alto riesgo, y para las cuales no existe cura. Dos estudios publicados en la revista New England Journal of Medicine (NEJM) describen los resultados de los primeros tratamientos realizados hasta la fecha, de los que han nacido ocho bebés por donación mitocondrial, con el riesgo de enfermedad reducido.  

Un equipo de los Países Bajos ha conseguido editar mutaciones patogénicas del ADN mitocondrial en células humanas, unos cambios del ADN que causan enfermedades, según detalla una investigación publicada en PLoS Biology. Los autores han utilizado una herramienta genética conocida como editor de bases. Hasta ahora, técnicas derivadas de CRISPR han permitido corregir mutaciones en el ADN del núcleo y se están desarrollando nuevas técnicas que permiten editar ADN de la mitocondria. 

Un equipo del Hospital Infantil de Filadelfia y Penn Medicine (Estados Unidos) ha tratado con éxito a un bebé diagnosticado de un raro trastorno genético con una terapia de edición genética CRISPR personalizada. El bebé —del que han dado a conocer las siglas KJ— nació con una enfermedad metabólica rara conocida como deficiencia grave de carbamoil fosfato sintetasa 1 (CPS1). Tras pasar los primeros meses de su vida en el hospital, con una dieta muy restrictiva, KJ recibió la primera dosis de su terapia a medida en febrero de 2025, entre los seis y los siete meses de edad. El tratamiento, que se utiliza por primera vez en este tipo de trastorno, se administró de forma segura, y el pequeño ahora crece bien y mejora. El caso se detalla en un estudio publicado por The New England Journal of Medicine (NEJM). 

Un equipo de investigadores ha utilizado ingeniería de células madre embrionarias para crear un ratón bipaternal —un ratón con dos progenitores masculinos— que vivió hasta la edad adulta. Sus resultados, publicados en la revista Cell Stem Cell, muestran cómo la selección de un conjunto concreto de genes implicados en la reproducción permitió este avance en la reproducción unisexual en mamíferos.

Hoy se ha presentado el séptimo Informe Anual del Acuerdo COSCE de Transparencia, elaborado por la European Animal Research Association, que analiza la transparencia en el uso de animales para experimentación científica en España en 2023. Según el documento, se consolida la transparencia entre las instituciones firmantes –168 en 2024– y todas publican una declaración en sus páginas web sobre el uso de animales. La mención pública del número y especies utilizadas se sitúa en un 47 %, frente al 38 % del año anterior.