Una técnica que silencia priones en el cerebro de ratones podría servir para tratar enfermedades priónicas y otras patologías neurodegenerativas
En un nuevo estudio en ratones publicado en Science, los investigadores presentan CHARM, un editor epigenético que puede utilizarse para silenciar la proteína priónica en todo el cerebro. La herramienta ofrece un camino hacia un tratamiento de primera línea eficaz para pacientes con enfermedades priónicas mortales, así como otras enfermedades neurodegenerativas causadas por la acumulación tóxica de proteínas no deseadas.
0