Gemma Marfany
Catedrática de Genética de la Universitat de Barcelona (UB) y miembro de CIBERER
La nota de prensa es acertada y refleja bien el trabajo realizado y su potencial importancia terapéutica. Quizás está dirigida a un público más científico y puede resultar un poco técnica para un público generalista.
Hay muchas enfermedades humanas que son complejas en cuanto a factores genéticos y ambientales, por ejemplo, la respuesta exacerbada del sistema inmunitario en los procesos inflamatorios o la autoinmunidad. Los tratamientos actuales suelen ser medicamentos inmunosupresores o inmunomoduladores genéricos, aunque cada vez se extiende más el uso de tratamientos inhibitorios mediante anticuerpos o proteínas recombinantes. En este artículo, los autores exploran con éxito tratamientos extremadamente específicos en un punto anterior del flujo de la información genética, en lugar de inhibir la acción de proteínas como las citoquinas, impiden que éstas se produzcan inhibiendo la traducción del ARN mensajero. Para ello, modifican por ingeniería genética unos elementos genéticos poco conocidos, los llamados ARN no codificantes largos (lncRNAs), dirigidos contra ARN de citoquinas muy concretas, logrando disminuir la respuesta inflamatoria tanto en células inmunitarias humanas in vitro como in vivo, en ratón. Además, usan liposomas como método de entrega del ARN, evitando respuestas no esperadas que se pueden dar cuando la entrega se hace mediante vectores víricos.
Creo que se trata de una herramienta terapéutica biológica de mucha precisión que no se había utilizado todavía y que ofrece muchas posibilidades para tratar enfermedades en las que se requiera silenciar un gen o una determinada vía de señalización, no solo en enfermedades inmunitarias, sino también en cáncer o en neurodegeneración.