Un ensayo en fase 1 prueba un fármaco para restaurar en casos concretos la función de p53, el ‘guardián del genoma’

El gen p53 está mutado en alrededor del 70 % de todos los cánceres y, por lo tanto, constituye una diana terapéutica atractiva. Sin embargo, a pesar de muchos años de investigación, ha resultado difícil para los investigadores desarrollar fármacos para este objetivo. Parte del problema radica en la gran cantidad de mutaciones diferentes que afectan a este regulador clave de la supervivencia celular. Este artículo presenta resultados prometedores de un ensayo clínico en fase inicial con un nuevo fármaco, rezatapopt, dirigido a una mutación específica. El ensayo mostró que el 20 % de los pacientes respondieron (al menos un 30 % de reducción tumoral) en una amplia gama de tipos de cáncer. 

Estos resultados son muy impresionantes para una fase tan temprana del ensayo, en pacientes que se habían sometido a diversas terapias antes de participar en el mismo. Se trata de los casos más resistentes y complejos, ya que sus cánceres estaban muy avanzados. 

Este enfoque es atractivo, ya que rezatapopt podría tratar muchos tipos de cáncer y, al ser oral, podría administrarse en casa. 

Ofrece la esperanza de que finalmente podamos tener, al menos parcialmente, una solución para atacar la proteína más importante del cáncer. Se está realizando un ensayo más amplio que probará si el tratamiento curará el cáncer de los pacientes.