La revista New England Journal of Medicine recoge la publicación de los datos de un ensayo clínico que estudia el fármaco Tofersen frente a una forma de Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) provocada por mutaciones en el gen SOD1 y que supone un 2 % de las ELA esporádicas. A los seis meses del tratamiento mejoraron algunos biomarcadores de daño neuronal, pero no la situación clínica de los enfermos. En una extensión del estudio, ya sin grupo placebo, se observó una ralentización de la pérdida funcional, aunque los investigadores reconocen que hay limitaciones a la hora de interpretar este resultado.