Un ensayo clínico prueba por primera vez el uso de células madre para tratar la espina bífida durante el embarazo
La espina bífida es una malformación congénita en la que la columna vertebral no se cierra completamente. Un equipo de California (EEUU) ha completado un ensayo clínico en fase 1 que prueba por primera vez un tratamiento con células madre combinado con la cirugía fetal estándar. El ensayo se realizó en seis mujeres embarazadas con fetos diagnosticados con mielomeningocele, la forma más grave de espina bífida. Los seis bebés, nacidos entre 2021 y 2022, mantuvieron intacta la reparación y no presentaron efectos adversos graves. El equipo hará un seguimiento cuidadoso para comprobar que el tratamiento sigue siendo seguro y mejora la calidad de vida de los niños. Los resultados se publican en The Lancet.
Jared y Lindsey con su hijo, Nixon. Lindsey y Nixon fueron los sextos pacientes del ensayo CuRe. Crédito: UCDavis.
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Javier Márquez Rivas
Neurocirujano infantil y fetal en el Servicio Andaluz de Salud, profesor en la Universidad de Sevilla y director del grupo de Neurociencia Aplicada en el Instituto de Biomedicina de Sevilla
Es un artículo excelente. La espina bífida es la malformación del sistema nervioso central más grave compatible con la vida, por lo que cualquier avance que contribuya a mejorar la situación de estos niños es de gran relevancia.
En este trabajo, los investigadores aportan un nuevo paso en el tratamiento quirúrgico precoz de estos niños y combinan la liberación y protección mecánica del tejido cerebral expuesto con una terapia regenerativa que reduzca o elimine el daño, promoviendo una curación efectiva.
Describe de forma sencilla y elegante el complejo proceso que han desarrollado para la puesta en marcha del ensayo clínico y que incluye la producción de células madre mesenquimales, que han demostrado potencial regenerador, el proceso quirúrgico realizado y el seguimiento de una cohorte de seis pacientes a los que se les ha sometido a una corrección abierta de la malformación de espina bífida que portaban.
La evidencia disponible ya remarcaba la utilidad de la corrección precoz de la espina bífida, de forma intrauterina, en la reducción de secuelas neurológicas, en la marcha, la disfunción del tronco del encéfalo y la aparición de hidrocefalia. Todo ello contribuye a un mejor resultado global de estos niños.
Esta es, además, mi experiencia con una serie larga de niños tratados de esta forma a lo largo de los últimos 20 años, desde que realizamos el primer tratamiento quirúrgico en Europa.
Esta nueva contribución ayuda, no solo a la reducción de la lesión mediante un tratamiento precoz que “evite el daño”, sino que ofrece una oportunidad para regenerar el tejido ya dañado, algo que antes no se consideraba posible. Esto abre una ventana mayor a la mejoría de estos niños e incluso a su curación en casos seleccionados.
[En cuanto a posibles limitaciones] Este es un tratamiento que debe realizarse por neurocirujanos con experiencia y en entornos de atención materno-fetal avanzados que apoyen el proceso.
Sin embargo, teniendo en cuenta que es un tratamiento alogénico [que procede de otro individuo], una vez probada su efectividad podríamos extender su inclusión de forma rápida en nuestros quirófanos y pacientes, ya que no cambia sustancialmente el procedimiento que realizamos.
Conflictos de interés: el autor ha recibido soporte para el desarrollo de investigaciones en terapias avanzadas, en terapia fetal y otras, a través de convocatorias públicas. No se declaran otros conflictos de interés.
- Artículo de investigación
- Revisado por pares
- Ensayo clínico
- Humanos
Farmer et al.
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