La revista Nature Medicine publica los resultados del ensayo clínico en fase III STEER para el tratamiento de la atrofia muscular espinal en menores de dos a 18 años. Una dosis única de terapia génica aplicada directamente en el líquido cefalorraquídeo mostró una mejora en la función motora de los menores que la recibieron en el ensayo clínico (75 frente a 51 con placebo). Se trata del fármaco onasemnogene abeparvovec. La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos aprobó el pasado 24 de noviembre este tratamiento bajo el nombre comercial de Itvisma, de Novartis, en base a los datos de este ensayo, siendo el primer tratamiento disponible para niños mayores de dos años. 

Entre los años 2018 y 2020, un programa piloto realizó un cribado genético neonatal a los niños y niñas nacidos en Australia para detectar la atrofia muscular espinal, lo que permite iniciar el tratamiento de forma precoz. Un estudio recién publicado en The Lancet Child & Adolescent Health analiza su estado a los dos años y concluye que tenían una mejor capacidad de movimiento, incluida la capacidad de andar, en comparación con los niños a los que se diagnostica una vez desarrollan los síntomas. Según los autores, los hallazgos justifican una mayor implantación del cribado neonatal de la enfermedad.