La llamada oncología de precisión consiste en el uso de fármacos que se dirigen a alteraciones moleculares específicas del tumor. Estas terapias suelen probarse en ensayos clínicos con adultos y la mayoría no han sido aprobadas para su uso en niños. Un artículo de opinión pide que, ante la dificultad de realizar estos ensayos en menores por el reducido número de casos, se extienda su aprobación también a ellos. Según los autores, que publican el texto en la revista Trends in Cancer, dado que los niños y adolescentes suelen tolerar mejor la terapia que los adultos mayores, “ha llegado el momento de considerar las aprobaciones agnósticas respecto a la edad, es decir, aprobaciones que incluyan a niños y adultos de cualquier edad”. 

Los recién nacidos con síndrome de Down, a medida que crecen, se enfrentan a un riesgo mayor de desarrollar leucemia en comparación quienes no padecen el síndrome. Un equipo internacional ha secuenciado los genes de más de 1,1 millones de células de fetos con y sin síndrome de Down y ha descubierto que el cromosoma 21 adicional que presentan altera la forma en que el ADN se empaqueta dentro de las células. Según los autores, cuya investigación se publica en Nature, esta diferencia afecta a la regulación de determinados genes y puede contribuir al desarrollo de la leucemia.  

Un ensayo clínico en fase 2 ha analizado la seguridad y la eficacia de añadir inmunoterapia a la quimioterapia tradicional para tratar un subtipo de leucemia linfoblástica aguda en niños menores de un año. Este subtipo de leucemia, aunque rara en términos absolutos, es la más frecuente en niños de esa edad, y su pronóstico en este tramo no había mejorado en los últimos años. La inmunoterapia utilizada, un anticuerpo biespecífico que se une por una parte a las células tumorales y por otra a los linfocitos T, mejoró la supervivencia a los dos años de un 66 % a un 93 % en los pacientes tratados, según publica The New England Journal of Medicine (NEJM).