La mayor parte de las enfermedades raras se deben a mutaciones en el ADN, pero un mismo gen puede mutar de formas diferentes, lo que complica los tratamientos. Ahora, un equipo del CRG de Barcelona ha demostrado que un fármaco ya aprobado es capaz de estabilizar casi todas las versiones mutadas de una proteína humana —en concreto, del receptor de vasopresina V2, relacionado con una enfermedad rara llamada diabetes insípida nefrogénica—. Según los investigadores, que publican los resultados en Nature Structural & Molecular Biology, el trabajo supone la primera prueba de concepto que demuestra que un fármaco puede actuar como un tratamiento “casi universal”, lo que podría acelerar el desarrollo de terapias.