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Reacción: la EMA da luz verde al primer medicamento en la UE que utiliza la edición genética de CRISPR

La Agencia Europa del Medicamento (EMA por sus siglas en inglés) ha recomendado la aprobación del primer medicamento en la Unión Europea que utiliza la técnica de edición genética CRISPR/Cas9. El fármaco, Casgevy, está indicado para el tratamiento de dos enfermedades raras hereditarias, la beta talasemia y la drepanocitosis (anemia de células falciformes), causadas por mutaciones genéticas que afectan a la producción o la función de la hemoglobina, la proteína de los glóbulos rojos que transporta el oxígeno. Ambas dolencias son debilitantes y potencialmente mortales. El dictamen de la EMA se enviará a la Comisión Europea para que adopte una decisión sobre una autorización de comercialización en toda la UE. 

15/12/2023 - 16:07 CET
 
Reacciones

Lluís Montoliu - EMA CRISPR

Lluís Montoliu

Investigador en el Centro Nacional de Biotecnología (CNB-CSIC) y en el CIBERER-ISCIII

Science Media Centre España

Hoy, 15 de diciembre, la EMA ha recomendado autorizar la comercialización de la primera terapia CRISPR en la Unión Europea para tratar dos enfermedades graves de la sangre, anemia falciforme y beta talasemia, llamada Casgevy. Esta tercera decisión de una agencia reguladora llega tras la aprobación pionera por parte de la agencia MHRA británica, el 16 de noviembre, seguida de la aprobación por parte de la FDA estadounidense el pasado 8 de diciembre. Se trata de una terapia derivada de la investigación básica, iniciada hace más de 15 años, que ahora se concreta en un tratamiento efectivo para curar, de por vida, tras una única administración de células madre de la sangre sometidas a edición genética, sustituyendo un tipo de globina por otra. Se substituye la beta-globina mutada en esas enfermedades por la gamma-globina fetal, a la que se reactiva para que siga funcionando en la vida adulta, a diferencia de lo que ocurre normalmente, que se desactiva y silencia tras el nacimiento. Las herramientas CRISPR se usan aquí para bloquear la función de una proteína que es la responsable de mantener el gen gamma-globina silenciado en adultos y así conseguir despertar la producción de gamma-globina, que es la que acaba reemplazando a la beta-globina, aportando la curación que necesitan estos enfermos. 

Es una excelente noticia, pero mucho me temo que los pacientes y familiares todavía deberán esperar para poder beneficiarse de estas nuevas terapias innovadoras. Tras la recomendación de la EMA ahora es la Comisión Europea quien deberá decidir sobre la comercialización en Europa de esta terapia. Luego seguirá la previsible autorización de la agencia española (AEMPS) y luego todavía tendrá que fijarse un precio para poder administrar esta terapia en la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos y Productos Sanitarios del Ministerio de Sanidad, debatiéndolo con las empresas farmacéuticas que han lanzado esta terapia: Vertex Pharmaceuticas y CRISPR Therapeutics, esta última es la empresa promovida por la Premio Nobel Emmanuelle Charpentier. Es decir, que me temo que queda todavía un largo recorrido administrativo y burocrático para poder empezar a administrar esta terapia CRISPR en España. 

En EE UU el precio acordado para la administración es de 2,2 millones de dólares por paciente. Estos elevados precios de acceso a estas terapias hacen albergar dudas sobre la accesibilidad de estas terapias a todos los pacientes que las necesitan (alrededor de 400.000 personas nacen anualmente con anemia falciforme, 300.000 de ellas, solamente en África). Este es el reto y dilema ético que tenemos que resolver: conseguir que las terapias puedan administrarse a todo el mundo que las necesite y hacerlo a precios razonables y asumibles por los sistemas nacionales de salud de cada país, respetando el legítimo derecho de las empresas farmacéuticas a obtener beneficios tras la inversión realizada en el desarrollo de la terapia, sin olvidar que esta terapia, como muchas otras, surge desde la academia, desde la investigación básica, previamente ya financiada también con fondos públicos.  

Bienvenida sea esta recomendación de autorización por parte de la EMA, pero todavía nos queda tiempo para que esta terapia empiece a repartir alegrías entre los enfermos españoles de anemia falciforme y beta talasemia que puedan beneficiarse de ella. 

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