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Reacción: la EMA recomienda la aprobación de un nuevo fármaco contra la ELA

La Agencia Europea del Medicamento (EMA por sus siglas en inglés) ha recomendado otorgar una autorización de comercialización en la Unión Europea para una nueva terapia para el tratamiento de pacientes adultos con esclerosis lateral amiotrófica (ELA), una enfermedad rara y frecuentemente mortal que provoca debilidad muscular y conduce a la parálisis. Qalsody (tofersen) está indicado para el tratamiento de adultos con ELA que tienen una mutación en el gen SOD1. Actualmente solo hay un tratamiento para la ELA autorizado en la UE (riluzol). 

23/02/2024 - 16:54 CET
 
Reacciones

David Pozo - ELA EMA

David Pozo Pérez

Investigador principal del laboratorio de Neuroinmunología Celular y Molecular del Centro Andaluz de Biología Molecular y Medicina Regenerativa (CABIMER) CSIC-Universidad de Sevilla

Science Media Centre España

La aprobación por parte de la EMA (aproximadamente un año después que la FDA) de un fármaco basado en tecnologías ASOs (Antisense Oligonucleotide Therapy) contra una forma mayoritariamente genética de la ELA, aquellos pacientes que presentan mutaciones en el gen SOD1 (superóxido dismutasa 1) y que representan a un número muy limitado de los mismos, es una noticia positiva. Entre otras cosas, demuestra que el conjunto de conocimientos que a nivel molecular estamos adquiriendo se empieza a trasladar a los pacientes.  

Es cierto que los efectos terapéuticos son limitados, ya que la intervención sobre este mecanismo, si bien es evidente a nivel molecular, tiene desde el punto de vista de clínico menos efectos. Estos efectos moderados se traducen en una desaceleración de la degeneración motora y función respiratoria, con la consiguiente mejora en la calidad de vida de los pacientes. No es una cura para la ELA, pero sin duda es un hito importante; la enfermedad lleva con nosotros descrita para la literatura médica desde hace algo más de 150 años. Y, sobre todo, puede representar una herramienta más para, en un futuro cercano, tener estrategias combinadas con diferentes aproximaciones farmacológicas para un adecuado manejo clínico de la ELA. 

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