Un equipo ha diseñado genomas completos y funcionales de bacteriófagos —virus que se alimentan de bacterias—, partiendo de cero y mediante el uso de la inteligencia artificial (IA) generativa, y los han probado contra bacterias que habían desarrollado resistencia contra este tipo de virus. El estudio, publicado en la revista Science, supone un paso adelante hacia sistemas generativos capaces de diseñar sistemas biológicos completos. Los autores también aseguran que plantea importantes cuestiones relacionadas con la bioseguridad y la bioprotección.  

En 2025, la niña china Mei (nombre falso), de seis años, fue la primera persona del mundo en recibir una terapia de edición genética dirigida al cerebro. Tenía un retraso del desarrollo asociado con un síndrome genético raro, el de Snijders-Blok-Campeau. Su madre y su padre, según cuenta Science, habían reunido 860.000 dólares para pagar, en parte, esa terapia en el Hospital Xinhua de Shanghái (China), liderada por Zilong Qiu, uno de los neurocientíficos que compiten por aplicar los editores de bases —una versión de CRISPR— en niños con enfermedades raras. Ahora, Science y Retraction Watch revelan en exclusiva que Mei murió por una reacción inmunitaria grave siete días después de recibir el tratamiento, una historia que se había ocultado. La ficha en clinicaltrials.gov no se actualiza desde 2025; y cuando Qiu y su equipo publicaron a principios de 2026 en la revista Nature estudios en animales relacionados con el ensayo, según la investigación periodística, obviaron toda referencia a Mei y su familia.

El abanico de herramientas CRISPR para la edición del genoma puede extenderse más allá de los diseños basados en la naturaleza gracias a proteínas diseñadas mediante inteligencia artificial. Un nuevo estudio del equipo de la nobel Jennifer Doudna, publicado en Science, describe el diseño de nucleasas sintéticas guiadas por ARN, con secuencias sustancialmente diferentes a las naturales, que igualan o superan la actividad de estas con propiedades novedosas.

En diciembre de 2025, la Comisión Europea propuso nuevas reglas para la comercialización de microorganismos modificados genéticamente (GMM, por sus siglas en inglés). Mañana, los ministros y ministras de Sanidad de la Unión Europea votarán para aprobar la posición del Consejo de la Unión Europea (UE) sobre esta propuesta. La Comisión, el Consejo y el Parlamento Europeo tienen que ponerse de acuerdo sobre la versión final del texto legislativo.  

Nuevas tecnologías de edición genética, como las herramientas de impulso genético, abren la puerta a extinguir especies de forma deliberada. Un artículo de análisis publicado en la revista Science analiza las implicaciones éticas de esta posibilidad basándose en tres ejemplos concretos: la erradicación de las ratas, del gusano barrenador del ganado y del mosquito Anopheles gambiae, transmisor de la malaria. El análisis trata de responder a la pregunta: “¿cuándo y en qué circunstancias podría estar justificada la erradicación intencionada de una especie?”. 

Un equipo del Hospital Infantil de Filadelfia y Penn Medicine (Estados Unidos) ha tratado con éxito a un bebé diagnosticado de un raro trastorno genético con una terapia de edición genética CRISPR personalizada. El bebé —del que han dado a conocer las siglas KJ— nació con una enfermedad metabólica rara conocida como deficiencia grave de carbamoil fosfato sintetasa 1 (CPS1). Tras pasar los primeros meses de su vida en el hospital, con una dieta muy restrictiva, KJ recibió la primera dosis de su terapia a medida en febrero de 2025, entre los seis y los siete meses de edad. El tratamiento, que se utiliza por primera vez en este tipo de trastorno, se administró de forma segura, y el pequeño ahora crece bien y mejora. El caso se detalla en un estudio publicado por The New England Journal of Medicine (NEJM). 

Más de treinta científicos y científicas de diferentes especialidades entre los que se encuentra Craig Venter –pionero en la creación de vida sintética artificial– han escrito un artículo en la revista Science en el que valoran las posibilidades de sintetizar organismos espejo, pero también avisan de los riesgos que estos plantean. Este tipo de microorganismos, que presentarían una estructura en espejo a la que se encuentra actualmente en la naturaleza, tendrían posibles aplicaciones por su resistencia a la degradación biológica. Sin embargo, supondrían también un peligro porque no serían reconocidos por nuestras defensas y podrían propagarse en los ecosistemas. Los científicos piden más investigaciones y un debate amplio, y alertan de que hasta que no se alcance un mayor conocimiento, este tipo de organismos no deberían crearse. 

La Real Academia de Ciencias de Suecia ha concedido el Premio Nobel de Química 2024, por una parte, a David Baker por el diseño computacional de proteínas, lo que permite construir proteínas con funciones no presentes en la naturaleza. Por otra parte, conjuntamente a Demis Hassabis y John M. Jumper de Google DeepMind, por del desarrollo de AlphaFold2, que permite predecir con gran velocidad la estructura de los 200 millones de proteínas conocidas. 

La edición epigenética es una técnica que persigue alterar la expresión de los genes sin la necesidad de modificar la secuencia de ADN, como hacen las técnicas de edición genética. Un equipo de investigadores italianos ha conseguido de esta forma silenciar en ratones el gen PCSK9 y, con ello, disminuir los niveles de colesterol a la mitad durante al menos un año. Según los autores, y asumiendo que debe seguir evaluándose, su plataforma “podría sentar las bases para el desarrollo de este tipo de terapias”. Los resultados se publican en la revista Nature. 

Un equipo de científicos liderados desde la Universidad Católica de América, en Washington, ha diseñado unos nuevos vectores artificiales a partir de virus para mejorar procesos de terapia génica. La principal novedad es que los construyen a partir de virus que infectan bacterias. Entre otras ventajas, eso permitiría evitar la posible memoria de nuestras defensas ante ellos y disponer de una mayor capacidad. Según los autores, que publican los resultados en la revista Nature Communications, estas nanopartículas “tienen el potencial de transformar las terapias génicas y la medicina personalizada”.