Hospital Universitario 12 de Octubre

Investigadores de EE. UU. han utilizado células madre creadas a partir de pacientes con un tipo muy raro de ELA, más prevalente en Brasil, para atacar un gen clave en la respuesta al estrés y revertir en el laboratorio el daño sufrido por las neuronas motoras. Creen que es “una prueba de concepto prometedora para futuras estrategias terapéuticas” y “podría ayudar a sentar las bases para ensayos clínicos con información genética”.  

Un ensayo clínico en fase 1 ha probado la seguridad y la eficacia preliminar de una nueva forma de terapia con células CAR-T —a las que denominan “armadas”—, en pacientes con linfoma. La novedad consiste en añadir otro gen que ayude a aumentar la respuesta. De los 21 pacientes tratados, todos resistentes a múltiples líneas de tratamiento incluyendo terapias aprobadas de CAR-T en 20 de ellos, el 81 % mostró una respuesta y el 52 % llegó a alcanzar una remisión completa sin que los efectos secundarios fueran significativamente mayores que con la opción estándar. Los resultados se publican en la revista NEJM.  

Un equipo de investigadores de EEUU ha hecho el seguimiento de algunos pacientes tratados con terapias CAR-T en un pequeño ensayo clínico realizado entre 2004 y 2009 para tratar a niños con neuroblastoma, un tumor de células nerviosas que puede ser de mal pronóstico. Al menos uno de ellos, una mujer a la que trataron con CAR-T cuando era una niña, permanece en remisión 18 años después, lo que supone el caso de mayor duración tras una terapia de este tipo descrito hasta la fecha. Los resultados se publican en la revista Nature Medicine. 

En el marco del Día Mundial del SIDA, que se celebra el 1 de diciembre, es fundamental reflexionar sobre uno de los desafíos más inexcusables en la lucha contra esta enfermedad: el VIH en la población pediátrica. Un proyecto liderado por la Universidad Complutense de Madrid busca reducir la mortalidad pediátrica formando líderes en investigación en África subsahariana y aplicando tecnología e innovación.

Los tratamientos basados en células CAR-T han ofrecido buenos resultados contra algunos tumores de la sangre, pero su eficacia es mucho menor en el caso de tumores sólidos. Un ensayo clínico en fase 1 ha probado su uso en 11 niños y jóvenes afectados por un glioma difuso de línea media, un tumor del sistema nervioso considerado incurable. Los resultados, que se publican en la revista Nature, indican que el tratamiento mejoró el estado funcional en nueve de los 11 pacientes. Uno de los cuatro que mostraron una gran respuesta continúa sano cuatro años después. 

Las agencias reguladoras del medicamento de Estados Unidos y de Europa han emitido sendos comunicados informando de un posible riesgo de desarrollar ciertos tipos de tumores tras un tratamiento de inmunoterapia con células CAR-T. ¿Qué sabemos hasta ahora? ¿Cuál es el riesgo real? ¿Se mantiene el balance riesgo-beneficio? ¿Ha cambiado algo tras estas alertas? Respondemos a estas preguntas con las opiniones de expertos y con los datos disponibles en la actualidad. 

La inmunoterapia contra el cáncer y, en concreto, los llamados inhibidores de punto de control, han mejorado el pronóstico de diversos tipos de tumores. Sin embargo, no son eficaces en todas las personas. Dos ensayos clínicos en fases iniciales han probado a añadir a esta terapia un tipo de inmunomodulador en pacientes con cáncer de pulmón y con linfoma Hodgkin, con aparentes buenos resultados. Los resultados se publican en la revista Science.  

Las terapias con células CAR-T pueden producir, en algunos casos, tumores secundarios al tratamiento. Hace unos meses, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) comunicó que estaba evaluando este riesgo. Ahora, un estudio realizado en el Centro Médico de la Universidad de Stanford (EE.UU.) ha seguido la evolución de 724 pacientes que recibieron este tipo de tratamientos desde el año 2016. De ellos, 14 desarrollaron otro tumor de la sangre, pero solo uno fue un linfoma de células T que podría ser consecuencia directa de la terapia. Además, los análisis posteriores descartaron esta relación. Los resultados se publican en la revista NEJM. 

Un estudio realizado en dos hospitales de Dinamarca ha comparado durante 18 meses la salud cerebral de 120 pacientes ingresados por covid con la de otros hospitalizados de similar gravedad por neumonía, infarto o necesidad de cuidados intensivos, así como con personas sanas. Las conclusiones son que los pacientes con covid empeoraron respecto a estas últimas, pero lo hicieron de forma similar a como lo hicieron otras personas hospitalizadas. Según los autores, “aunque se necesitan estudios para confirmar estos hallazgos, la salud cerebral después de la covid-19 parece, en general, comparable a la de otras enfermedades de gravedad similar”. El estudio se publica en JAMA Network Open.

Un metaanálisis, que aglutina los resultados de 40 estudios previos —con más de 310.000 niños, niñas y adolescentes—, concluye que las tasas de tratamiento por trastornos mentales en estas franjas de edad son “generalmente bajas, especialmente para la depresión y la ansiedad”. La investigación, publicada en JAMA Network Open, muestra que la tasa de tratamiento para cualquier trastorno mental es de 38 %, variando entre 31 % para la ansiedad, 36% para la depresión, 49 % para los trastornos de conducta y 58 % para el trastorno por déficit de atención e hiperactividad (TDAH).