Centro de Investigación Médica Aplicada (CIMA)

Los tratamientos basados en células CAR-T han ofrecido buenos resultados contra algunos tumores de la sangre, pero su eficacia es mucho menor en el caso de tumores sólidos. Un ensayo clínico en fase 1 ha probado su uso en 11 niños y jóvenes afectados por un glioma difuso de línea media, un tumor del sistema nervioso considerado incurable. Los resultados, que se publican en la revista Nature, indican que el tratamiento mejoró el estado funcional en nueve de los 11 pacientes. Uno de los cuatro que mostraron una gran respuesta continúa sano cuatro años después. 

Las agencias reguladoras del medicamento de Estados Unidos y de Europa han emitido sendos comunicados informando de un posible riesgo de desarrollar ciertos tipos de tumores tras un tratamiento de inmunoterapia con células CAR-T. ¿Qué sabemos hasta ahora? ¿Cuál es el riesgo real? ¿Se mantiene el balance riesgo-beneficio? ¿Ha cambiado algo tras estas alertas? Respondemos a estas preguntas con las opiniones de expertos y con los datos disponibles en la actualidad. 

Las terapias con células CAR-T pueden producir, en algunos casos, tumores secundarios al tratamiento. Hace unos meses, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) comunicó que estaba evaluando este riesgo. Ahora, un estudio realizado en el Centro Médico de la Universidad de Stanford (EE.UU.) ha seguido la evolución de 724 pacientes que recibieron este tipo de tratamientos desde el año 2016. De ellos, 14 desarrollaron otro tumor de la sangre, pero solo uno fue un linfoma de células T que podría ser consecuencia directa de la terapia. Además, los análisis posteriores descartaron esta relación. Los resultados se publican en la revista NEJM. 

Un anticuerpo monoclonal –llamado prasinezumab– disminuye el empeoramiento de los síntomas motores en personas con párkinson que presentan una rápida progresión de la enfermedad, según concluye el análisis de un ensayo clínico en fase 2 que se publica en Nature Medicine. Estos hallazgos sugieren que la eficacia clínica de prasinezumab, que actúa uniéndose a los agregados de la proteína alfa-sinucleína, se observa transcurrido un año del tratamiento en este tipo de pacientes. Según los autores, se necesita más investigación para determinar si el anticuerpo puede ser efectivo en personas con una progresión más lenta de la enfermedad tras períodos más largos del tratamiento. 

Un ensayo clínico en fase 2 realizado en Francia ha estudiado si la toma de un antidiabético oral llamado lixisenatida —un análogo del receptor GLP1, similar a los que también se emplean para la pérdida de peso— tiene asimismo un efecto sobre la evolución de la enfermedad de Parkinson. Los resultados indican que existe una disminución modesta pero significativa en la progresión de los síntomas motores de la enfermedad, aunque también se observaron efectos secundarios. Los resultados se publican en la revista NEJM. 

Un trabajo multidisciplinar en el que han participado diversos grupos de investigación españoles ha probado de forma preclínica un nuevo tipo de inmunoterapia frente al mieloma múltiple. En lugar de modificar los linfocitos T para que ataquen directamente al tumor, como hacen las células CAR-T, han conseguido que secreten anticuerpos biespecíficos, que se unen por un lado al tumor y por otro a otros linfocitos T, atrayéndolos hacia él. Según los autores, esta terapia celular fue más eficaz que los CAR-T tradicionales y podría generar menos resistencias. Los resultados se publican en la revista Science Translational Medicine. 

La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) ha emitido un comunicado informando de que ha recibido informes de tumores de células T en pacientes que recibieron diversos tratamientos con células CAR-T. Según se cita en el comunicado, “aunque los beneficios generales de estos productos siguen superando sus riesgos potenciales para sus usos aprobados, la FDA está investigando el riesgo identificado de neoplasia de células T con resultados graves, incluyendo hospitalización y muerte, y está evaluando la necesidad de una acción reguladora”. 

Una investigación realizada por investigadores de Shangái (China) sugiere que la práctica continuada de taichí puede frenar la progresión en los síntomas de la enfermedad de Parkinson, retrasando además la necesidad de aumentar las dosis de medicación. El estudio comparó a 143 personas que siguieron un entrenamiento de este arte marcial con otras 187 que no lo practicaron y que sirvieron como grupo control. Los resultados se publican en la revista Journal of Neurology Neurosurgery & Psychiatry. 

El diagnóstico de la enfermedad de Parkinson suele hacerse cuando ya existe gran daño neuronal y los síntomas son evidentes. Ahora, un equipo de investigadores de la Universidad de Cardiff (Reino Unido) ha usado datos de movimiento y de calidad de sueño procedentes de acelerómetros portátiles y concluye que pueden ayudar a identificar la enfermedad de forma precoz, años antes del diagnóstico clínico. Aunque no existe un tratamiento preventivo eficaz, los autores proponen que la herramienta puede determinar personas con riesgo de desarrollar la enfermedad de Parkinson e identificar participantes para ensayos clínicos de tratamientos neuroprotectores. Los resultados se publican en la revista Nature Medicine.  

Un equipo de científicos liderados desde la Universidad Católica de América, en Washington, ha diseñado unos nuevos vectores artificiales a partir de virus para mejorar procesos de terapia génica. La principal novedad es que los construyen a partir de virus que infectan bacterias. Entre otras ventajas, eso permitiría evitar la posible memoria de nuestras defensas ante ellos y disponer de una mayor capacidad. Según los autores, que publican los resultados en la revista Nature Communications, estas nanopartículas “tienen el potencial de transformar las terapias génicas y la medicina personalizada”.