Universidad de Navarra
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Investigadora del Programa de Terapia Génica y Regulación de la Expresión Génica y directora de Innovación y Transferencia del Cima Universidad de Navarra
Catedrático de Inmunología de la Universidad de Navarra, investigador del CIMA y codirector del departamento de Inmunología e Inmunoterapia de la Clínica Universidad de Navarra
Investigador Senior del Programa de Terapia Génica en Enfermedades Neurodegenerativas en el Centro de Investigación Médica Aplicada (CIMA), Universidad de Navarra
Catedrático de Medicina Preventiva y Salud Pública de la Universidad de Navarra y jefe de grupo de CIBEROBN
Investigador del Programa de Terapia Génica y Regulación de la Expresión Génica en el Cima (Centro de Investigación Médica Aplicada) Universidad de Navarra
Investigador del Laboratorio de Oftalmología Experimental de la facultad de Medicina Universidad de Navarra

Un equipo de científicos liderados desde la Universidad Católica de América, en Washington, ha diseñado unos nuevos vectores artificiales a partir de virus para mejorar procesos de terapia génica. La principal novedad es que los construyen a partir de virus que infectan bacterias. Entre otras ventajas, eso permitiría evitar la posible memoria de nuestras defensas ante ellos y disponer de una mayor capacidad. Según los autores, que publican los resultados en la revista Nature Communications, estas nanopartículas “tienen el potencial de transformar las terapias génicas y la medicina personalizada”.

Un equipo de científicos liderado por el Hospital Universitario de Zúrich (Suiza) ha probado un nuevo tratamiento para el glioblastoma, un tumor del sistema nervioso muy agresivo y de mal pronóstico. La terapia consiste en una proteína de fusión que combina el factor TNF —clave en los procesos de inflamación y de respuesta inmunitaria— con un anticuerpo que se dirige a la matriz del tumor. Los investigadores, cuyos resultados se publican en la revista Science Translational Medicine, han estudiado su acción junto con un tipo de quimioterapia tanto en ratones como en seis pacientes incluidos en un ensayo clínico fase 1.

Un ensayo clínico en fase 1 ha probado unas vacunas personalizadas de ARNm contra el tipo de cáncer de páncreas más frecuente y de particular mal pronóstico. El tratamiento, que se prepara según las características del tumor de cada paciente, se administró a 16 personas junto con cirugía, quimioterapia y otro tipo de inmunoterapia. La mitad de ellas mostró una respuesta inmunitaria a la vacuna, lo que se asoció con un mejor pronóstico. Los resultados se publican en la revista Nature.

Un ensayo clínico en fase 2 ha analizado la seguridad y la eficacia de añadir inmunoterapia a la quimioterapia tradicional para tratar un subtipo de leucemia linfoblástica aguda en niños menores de un año. Este subtipo de leucemia, aunque rara en términos absolutos, es la más frecuente en niños de esa edad, y su pronóstico en este tramo no había mejorado en los últimos años. La inmunoterapia utilizada, un anticuerpo biespecífico que se une por una parte a las células tumorales y por otra a los linfocitos T, mejoró la supervivencia a los dos años de un 66 % a un 93 % en los pacientes tratados, según publica The New England Journal of Medicine (NEJM).

Un estudio liderado por investigadores españoles y publicado en Science Advances ha probado una nueva técnica para mejorar los tratamientos de terapia génica contra el párkinson. Usando ultrasonidos, han logrado abrir la barrera hematoencefálica en zonas específicas, permitiendo que los virus usados en la terapia la atraviesen y lleguen mejor a las áreas cerebrales deseadas. Tras probarlo en monos y en tres pacientes —en los pacientes no se administró terapia génica, sino que se probó la eficacia de la técnica mediante un marcador radiactivo que en condiciones normales no atraviesa la barrera hematoencefálica—, sus conclusiones son que la técnica es segura y factible y “podría permitir intervenciones tempranas y frecuentes para tratar enfermedades neurodegenerativas”.

En los medios proliferan noticias sobre vacunas contra el cáncer. Sin embargo, solo una como tal fue aprobada –contra el cáncer de próstata metastásico– y ya no se usa. ¿Están justificadas la atención y las esperanzas? ¿En qué consisten y en qué se parecen a las tradicionales? ¿Son preventivas o terapéuticas? ¿Pueden ser universales o, en cambio, serán extremadamente personalizadas? ¿Cuánto costarán? Esto es lo que sabemos a día de hoy.

Con datos genéticos de más de 340.000 participantes de ascendencia europea, una investigación ha identificado cinco variantes genéticas que hacen a las personas más susceptibles de padecer miopía en combinación con una escolarización intensiva, especialmente, estudios universitarios. Los resultados se publican en PLOS Genetics.

Un ensayo clínico pionero en fase 1 ha probado un tipo de inmunoterapia contra el cáncer. Los investigadores han modificado los receptores de linfocitos T de los propios pacientes mediante la herramienta CRISPR para dirigirlos contra dianas específicas de sus propios tumores. Los resultados se publican en la revista Nature.

Una investigación ha probado un método de terapia génica que actúa en células hiperactivas para tratar la epilepsia en ratones. Los resultados se publican en la revista Science.

Un estudio publicado en la revista Nature Medicine ha probado una terapia basada en células CAR-T –linfocitos T modificados en el laboratorio– para tratar a cinco pacientes con lupus eritematoso sistémico que no respondían a los tratamientos convencionales. Según el trabajo, los síntomas remitieron en todos ellos y la mejoría se mantuvo durante el tiempo que duró el estudio.