Un ensayo clínico en fase 1 ha probado la seguridad y la eficacia preliminar de una nueva forma de terapia con células CAR-T —a las que denominan “armadas”—, en pacientes con linfoma. La novedad consiste en añadir otro gen que ayude a aumentar la respuesta. De los 21 pacientes tratados, todos resistentes a múltiples líneas de tratamiento incluyendo terapias aprobadas de CAR-T en 20 de ellos, el 81 % mostró una respuesta y el 52 % llegó a alcanzar una remisión completa sin que los efectos secundarios fueran significativamente mayores que con la opción estándar. Los resultados se publican en la revista NEJM.  

Según un nuevo estudio publicado en Science, un sistema de inteligencia artificial (IA) basado en aprendizaje automático —denominado Mal-ID— puede descifrar el historial de infecciones y enfermedades del sistema inmunitario de un individuo. Los autores afirman que esto supone una potente herramienta con potencial para diagnosticar con precisión trastornos autoinmunitarios, infecciones víricas y respuestas a vacunas.  

Un equipo de investigadores de EEUU ha hecho el seguimiento de algunos pacientes tratados con terapias CAR-T en un pequeño ensayo clínico realizado entre 2004 y 2009 para tratar a niños con neuroblastoma, un tumor de células nerviosas que puede ser de mal pronóstico. Al menos uno de ellos, una mujer a la que trataron con CAR-T cuando era una niña, permanece en remisión 18 años después, lo que supone el caso de mayor duración tras una terapia de este tipo descrito hasta la fecha. Los resultados se publican en la revista Nature Medicine. 

Los tratamientos basados en células CAR-T han ofrecido buenos resultados contra algunos tumores de la sangre, pero su eficacia es mucho menor en el caso de tumores sólidos. Un ensayo clínico en fase 1 ha probado su uso en 11 niños y jóvenes afectados por un glioma difuso de línea media, un tumor del sistema nervioso considerado incurable. Los resultados, que se publican en la revista Nature, indican que el tratamiento mejoró el estado funcional en nueve de los 11 pacientes. Uno de los cuatro que mostraron una gran respuesta continúa sano cuatro años después. 

Las agencias reguladoras del medicamento de Estados Unidos y de Europa han emitido sendos comunicados informando de un posible riesgo de desarrollar ciertos tipos de tumores tras un tratamiento de inmunoterapia con células CAR-T. ¿Qué sabemos hasta ahora? ¿Cuál es el riesgo real? ¿Se mantiene el balance riesgo-beneficio? ¿Ha cambiado algo tras estas alertas? Respondemos a estas preguntas con las opiniones de expertos y con los datos disponibles en la actualidad. 

Las terapias con células CAR-T pueden producir, en algunos casos, tumores secundarios al tratamiento. Hace unos meses, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) comunicó que estaba evaluando este riesgo. Ahora, un estudio realizado en el Centro Médico de la Universidad de Stanford (EE.UU.) ha seguido la evolución de 724 pacientes que recibieron este tipo de tratamientos desde el año 2016. De ellos, 14 desarrollaron otro tumor de la sangre, pero solo uno fue un linfoma de células T que podría ser consecuencia directa de la terapia. Además, los análisis posteriores descartaron esta relación. Los resultados se publican en la revista NEJM. 

El Instituto Karolinska ha concedido el Premio Nobel de Medicina o Fisiología a Katalin Karikó y Drew Weissman por sus revolucionarios descubrimientos, que han cambiado radicalmente nuestra comprensión del modo en que el ARNm interactúa con nuestro sistema inmunitario, y han hecho posible el desarrollo de vacunas a una velocidad sin precedentes durante la pandemia de covid-19. 

Un ensayo clínico en fase 1 ha probado unas vacunas personalizadas de ARNm contra el tipo de cáncer de páncreas más frecuente y de particular mal pronóstico. El tratamiento, que se prepara según las características del tumor de cada paciente, se administró a 16 personas junto con cirugía, quimioterapia y otro tipo de inmunoterapia. La mitad de ellas mostró una respuesta inmunitaria a la vacuna, lo que se asoció con un mejor pronóstico. Los resultados se publican en la revista Nature. 

Dos estudios preclínicos publicados en la revista Science han introducido nuevas modificaciones mediante bioingeniería en las células CAR-T para tratar de hacerlas más potentes y seguras en su acción antitumoral. Estas variaciones permiten que su actividad aumente únicamente en la cercanía del tumor o que sus actuaciones puedan regularse a demanda. 

Un ensayo clínico pionero en fase 1 ha probado un tipo de inmunoterapia contra el cáncer. Los investigadores han modificado los receptores de linfocitos T de los propios pacientes mediante la herramienta CRISPR para dirigirlos contra dianas específicas de sus propios tumores. Los resultados se publican en la revista Nature.